目的:(1)构建骨髓增生异常综合征(MDS)"同病类证"中医证候模型.(2)形成MDS"同病类治"治疗方案并进行临床验证评价. 方法:(1)在文献研究的基础上,综合运用Delphi法与综合集成研讨厅法,回顾性分析中医证候要素完整的630例/次住院MDS患者,总结其病性要素、病位要素、分型要素的分布规律.然后采用层次分析法,构建出MDS"同病类证"中医证候模型.(2)观察153例MDS患者外周血象、骨髓染色体、骨髓原始细胞、血清β2-微球蛋白(β2-MG)、血清铁蛋白(SF)和乳酸脱氢酶(LDH),分析MDS"同病类证"模型体系与MDS国际预后评分系统修订版(IPSS-R)上述构成要件之间的相关性.(3)依据MDS"同病类证"模型体系并结合课题组临床经验,形成MDS"同病类治"治疗方案.纳入120例MDS患者,通过对西医疾病疗效、中医证候积分、不良反应的观察,对MDS"同病类治"治疗方案进行临床疗效和安全性评价. 结果:证候要素分布规律:在MDS病变过程中,出现的病性要素主要是虚(气虚、血虚、阴虚、阳虚)和毒(热毒、痕毒、湿毒、痰毒);病位要素涉及肝、心、脾、肺、肾等五脏,并以脾、肾为主;分型要素不尽相同,MDS-RCUD型与RCMD型虚性要素突出,MDS-RAEB型证候要素复杂多样,除虚性要素外,痕毒要素较其它亚型更为明显。 结论:(1)“正虚毒蕴”是MDS的中医基本病机。(2)MDS"同病类证”模型体系包括主证、类证、兼证三个层次的证候类型:主证为正虚毒蕴,类证包括脾肾阳虚、脾肾阴虚二个证候,兼证包括热毒炽盛、血热妄行、毒癖阻滞三个证候。(3)MDS"同病类证”模型体系与IPSS-R构件之间既有联系,又有区别。其中,中医证候与外周血象和骨髓原始细胞关系密切,外周血细胞减少是“虚”的基础,骨髓原始细胞是“毒”的体现。同时MDS“同病类证”模型体系表达了脏腑传变的思想,IPSS-R预后系统体现了危险度转化的规律,二者具有内在联系。(4)MDS"同病类治”治疗方案是以MDS"同病类证”模型体系为依据形成的,临床验证表明,本治疗方案疗效确切,安全无毒,易于推广。