目的:从循证医学角度进一步探求中药复方生血合剂治疗再生障碍性贫血(简称再障)的疗效评估标准。方法:按文献建立免疫介导再障小鼠模型,处理组分别喂饲中药生血合剂和环孢素,模型组和正常对照组喂饲生理盐水,观察小鼠的一般情况,濒死状态或观察满20天取眶静脉血进行外周血细胞计数,取下肢骨及脾脏做病理学分析。结果:生血合剂组小鼠一般状态明显好于环孢素组,体重下降缓慢,第11天才开始出现死亡(环孢素组小鼠造模第6天开始出现死亡,第10天全部死亡),生存曲线与模型组相当;发生脑出血RR,RRR和ARR分别为0.2,0.8和0.148,发生严重内脏出血RR,RRR和ARR分别为0,1和0.296;脾脏缩小及纤维化程度明显低于环保素组,骨髓增生优于环保素组和模型组。结论:中药生血合剂能提高免疫介导再障小鼠的生存质量,降低免疫介导再障小鼠脑出血和内脏出血等严重事件发生率,延缓脾组织纤维化和骨髓衰竭进程。